Bunlar oldukça deneysel tedaviler ve potansiyel yan etkiler nedeniyle şu ana kadar büyük ölçüde günümüz tedavilerini tüketmiş hastalarla sınırlı kaldı. Ancak erken aşama çalışmalara katılan insanlar umut ışığına tutunuyor.

"Vücudumda ne oluyor böyle?" diye ağladığını hatırlıyor New York'lu 35 yaşındaki Mileydy Gonzalez, günlük lupus ağrılarına hiçbir şeyin yardımcı olmamasından duyduğu hayal kırıklığını.

24 yaşında teşhis konulan hastalığı kötüleşiyor, akciğerlerine ve böbreklerine saldırıyordu. Gonzalez nefes almakta zorlanıyor, ayakta durmak ve yürümek için yardıma ihtiyaç duyuyor ve 3 yaşındaki oğlunu kucağına alamıyordu. Geçen Temmuz ayında NYU Langone Health'teki doktoru, hastanenin kanser tedavisinden uyarlanmış bir yöntem kullanan çalışmasını önerdi.

"Artık koşabiliyorum, çocuğumun peşinden koşabiliyorum," diyor ağrısız ve ilaçsız bir şekilde hayatına devam eden Gonzalez. "Kendim olmanın ne demek olduğunu unutmuştum."

CAR-T, tedavisi zor kan kanserlerini ortadan kaldırmak için geliştirildi. Ancak lösemi ve lenfomalarda bozulan hücreler (B hücreleri adı verilen bağışıklık hücreleri), birçok otoimmün hastalıkta farklı bir şekilde bozulur.

ABD'de fareler üzerinde yapılan bazı çalışmalar, CAR-T tedavisinin bu hastalıklara yardımcı olabileceğini öne sürdü. Ardından Almanya'da, Erlangen-Nürnberg Üniversitesi'nden Dr. Georg Schett, diğer lupus tedavilerinde başarısız olmuş, ağır hasta genç bir kadında bu tedaviyi denedi. Tek bir infüzyondan sonra, Mart 2021'den beri başka hiçbir ilaç kullanmadan remisyonda bulunuyor.

Geçtiğimiz ay Schett, Amerikan Romatoloji Koleji'nin bir toplantısında, ekibinin miyozit ve skleroderma gibi ek hastalıkları olan birkaç düzine hastayı daha nasıl kademeli olarak tedavi ettiğini ve şimdiye kadar çok az nüks görüldüğünü anlattı.

Hopkins'ten Konig, o ilk sonuçların "şok edici" olduğunu hatırladı.

Bu durum, ABD'de ve yurt dışında giderek artan sayıda otoimmün hastalık için CAR-T tedavisini test eden klinik denemelerin hızla artmasına yol açtı.

Çalışma prensibi şu şekildedir: T hücreleri adı verilen bağışıklık askerleri hastanın kanından filtrelenerek bir laboratuvara gönderilir ve burada B hücre akrabalarını yok etmek üzere programlanırlar. Ek bağışıklık hücrelerini ortadan kaldırmak için uygulanan kemoterapi sonrasında, bu "canlı ilaçların" milyonlarca kopyası hastaya geri verilir.

Otoimmün ilaçlar belirli B hücrelerini hedef alabilirken, uzmanlar vücudun derinliklerinde gizlenmiş olanlardan kurtulamayacaklarını söylüyor. CAR-T terapisi hem sorunlu B hücrelerini hem de zamanla kontrolden çıkabilecek sağlıklı hücreleri hedef alıyor. Schett, derinlerdeki hücrelerin yok edilmesinin bağışıklık sistemini yeniden başlattığını ve böylece yeni B hücreleri oluştuğunda bunların sağlıklı olduğunu öne sürüyor.

CAR-T tedavisi, kısmen kişiye özel olması nedeniyle, yorucu, zaman alıcı ve maliyetlidir. Bir CAR-T kanser tedavisi 500.000 dolara mal olabilir. Şimdi bazı şirketler, sağlıklı donörlerden alınan hücreler kullanılarak önceden üretilen hazır versiyonları test ediyor.

Geçtiğimiz ay Grieshaber-Bouyer, Sjögren sendromu, miyozit ve sistemik skleroz gibi çeşitli hastalıkları olan 10 hastaya teclistamab adlı bir ilaç tedavisi uyguladığını bildirdi. Bir hasta hariç hepsinde belirgin iyileşme görüldü ve altı hasta ilaçsız remisyona girdi.

Hopkins'ten Konig, bağışıklık sisteminin büyük bir bölümünü yok etmek yerine, daha hassas bir yaklaşım benimseyerek, "gerçekten hasara neden olan o çok küçük sayıdaki kontrolsüz hücreyi" hedef almayı amaçlıyor.